Генната терапия на CRISPR е излекувала мишка с мускулна дистрофия

$config[ads_kvadrat] not found

Into the Future with CRISPR Technology with Jennifer Doudna

Into the Future with CRISPR Technology with Jennifer Doudna
Anonim

Продължавайки ужасната стрела на човечеството към епохата на богове и чудовища, за пръв път изследователи успешно са лекували генетично заболяване в жив бозайник с метод, който може да се използва върху хора.

Благодарение на CRISPR - невероятно мощния процес на генно инженерство - и някои биоинженери от университета Дюк, възрастна мишка с мускулна дистрофия ще влезе 2016 много по-здравословно. Констатациите са изложени днес в статията на наука.

„Последните дискусии за използването на CRISPR за коригиране на генетичните мутации в човешките ембриони правилно пораждат сериозна загриженост относно етичните последици от такъв подход”, каза Чарлз Герсбах, доцент по биомедицинско инженерство в университета Дюк. Medical Express, „Но използването на CRISPR за коригиране на генетичните мутации в засегнатите тъкани на болни пациенти не се обсъжда. Тези проучвания показват пътя, където това е възможно, но все още има доста работа."

Повечето пациенти, родени с мускулна дистрофия на Дюшен (един на 5000 мъже), се настаняват в инвалидна количка на 10-годишна възраст и късмет, ако живеят след 30-ия си рожден ден. Това се променя. CRISPR използва ензим "Cas9" за редактиране на ДНК и може да насочва ензима към определена част от генома. Тя може по същество да замени сегментите на ДНК и с подходящо приложение може някой ден да роди поколения генетични чудеса. В този случай, това чудо е мишка с дисфункционален екзон, който CRISPR е програмиран да изреже, след което оставя естествения лечебен механизъм на тялото да събере останалите гени заедно в една функционална последователност. Успехът на Дюк е просто още едно доказателство за неговия луд потенциал.

$config[ads_kvadrat] not found