Създателят на "CRISPR Baby" разкрива подробности от експеримента за редактиране на генния си гений

На международна конференция по генетика в Хонг Конг във вторник, д-р He Jiankui, китайският учен, който твърди, че е създал първите в света генетично модифицирани „дизайнерски бебета“, защити решението си да излезе и да извърши наследствени редакции за здрави човешки ембриони и изпуснаха друга поразителна новина. Той стои пред тази работа и вече има друг потенциален дизайнерски бебе.

В интервю с AP Публикуван в понеделник, той твърди, че е модифицирал гените на два ембриони, които са се развили в две здрави близначки, Нана и Лулу. Смята се, че редактирането на гените е довело до резистентност към ХИВ на едно от момичетата, въпреки че и двата ембриони са били здрави преди редактиране. Преди да излезе на сцената на Втората международна среща за редактиране на човешкия геном, модераторът обяви пред тълпата, че има “правото да отмени сесията, ако има прекалено много шум и прекъсване”. безмълвен, обясняваше намеренията си, сътрудниците си, методите си и сериозните етични съображения зад работата му.

Кой знаеше за намеренията му?

Не е ясно дали Южният университет по наука и технологии, където той ръководи генетичната лаборатория, е знаел за намеренията му. Болницата, в която децата са родени, Шенжен ХОУМ Болница за жени и деца, също отрече познаването на намеренията на Той към китайските медии, но документите на комисията за етичен преглед показват, че поне някой от комисията по медицинска етика в болницата отписан в този експеримент.

Истинският етичен въпрос обаче е дали близнаците родители разбра какво е планирал с ембрионите си, когато им е дал формуляра за съгласие? Той твърди, че са го направили.

"Да. Обясних от първа страница на страница 20, ред по ред, параграф по параграф ”, обясни той в„ Въпроси и отговори “по време на конференцията. „След като преминахме през цялото информирано съгласие, накрая им дадох време за частна дискусия, така че да имат време да обсъдят като двойка. Те също имаха избор да решат да го вземат у дома и да решат по-късно."

Пълният формуляр за съгласие, добави той, може да бъде намерен на уебсайта на лабораторията му.

Разбира се, ходенето с някого чрез формуляр за съгласие не гарантира разбиране. Когато се придържаше към разбирането на родителите за рисковете и последиците от редактирането на генома, Той се удвои, като каза, че родителите са „добре образовани“.

Бяха ли включени други учени?

Една от основните опасения около тази работа е, че тя е била проведена до голяма степен в тайна, без приноса на други учени. Но стана ясно, че някои учени са били наясно с неговия проект. Университетът Райс изследва потенциалния принос на професора по биоинженерство Майкъл Дийм, доктор на науките. Освен това двама професори от университета в Станфорд, доктор д-р Уилям Хърлбут и доктор Матю Порте, също отбелязват, че и двамата са били в контакт с Него, преди да обяви раждането на близнаците на света, но и осъди действията му на AP.

Той потвърди, че е в контакт с учени в САЩ по време на разговора във вторник.

„Получих положителни отзиви и някои критики, както и някои конструктивни съвети. Продължих да говоря не само с учени, но и с най-добрите етици в Съединените щати, като например в Станфорд и Харвард, ”каза той. - Също така показах предклинични данни на гостуващи учени.

Той също така спомена, че „американски професор“ е прегледал документите си за съгласие, въпреки че не е предоставил повече подробности.

Как се експериментира?

Представянето му показва, че докато близнаците са родени здрави и нормални, самото редактиране не е било изцяло планирано. Основна грижа в тази област на изследване е, че извършването на генетична манипулация, за да се каже, насърчаване на резистентност към ХИВ, може да причини друг нежелани мутации. В научната общност се нагрява напред и назад за това как CRISPR може да има тези нежелани ефекти.

Той призна, че е открил една мутация в генома на Лулу, която може да се дължи на CRISPR, въпреки че мутацията е в далечна област на генома и вероятно няма да бъде изразена.

Независимо от това, непреднамерената мутация съществува и не всеки е убеден, че Той използва точни методи за откриване на тези нежелани цели на първо място. На Twitter, генетикът на австралийския национален университет Gaetan Burgio, доктор на науките, го нарича "не достатъчно добър".

Казва, че е информирал родителите за това, че е бил извън целта, и те продължават да работят. „Доброволците бяха информирани за риска от тази съществуваща извънцелева група и решиха да имплантират ембриона“, каза той.

Усложняващ въпроса, само един от близнаците има две копия на гена, осигуряващ резистентност към ХИВ. Другият близнак има заличаване генетичен материал в този манипулиран ген, което показва, че тя няма да има същата устойчивост на ХИВ като сестра си.

„Родителите бяха информирани за последствията от това, свързани с ХИВ инфекцията“, продължи той. Напомнихме им за възможността да напуснат опита без имплантация или да изберат ембрионите. Двойката избра да имплантира този ембрион, за да започне бременност с два ембриона.

Планове за бъдещето

Той планира да продължи да наблюдава близнаците през следващите 18 години, като ги проучва за ХИВ, както и всички други последствия, които могат да възникнат от манипулирането с геном. Той добави също, че има друга ранна бременност от генетично модифициран ембрион, въпреки че в момента не е ясно дали този ембрион е жизнеспособен.

Що се отнася до Нана и Лулу, те прекарват по-голямата част от детството си в контакт с екипа, който е променил своя генетичен материал.

"Има план за наблюдение на децата през следващите 18 години, с надеждата, че те ще се съгласят като възрастни за продължаване на мониторинга и подкрепата", каза той.

Той обаче реши да спре да отговаря на въпроси - поне на тази конференция. Той отмени разговора си в четвъртък.