Състояние на Съюза 2018: Какво „право да се опита“ означава средства за лечение на FDA

В обръщението на Съюза, което обсъждаше „чистите въглища“ и внимателно избягваше Русия, президентът Доналд Тръмп одобри законопроекта за наркотиците, известен като „Право на опит“. Законодателството, което ще позволи на пациентите да получат експериментални лечения, които все още не са били одобрен от Администрацията по храните и лекарствата, беше приет от Сената през август, но оттогава е в застой.

"Ние също така вярваме, че пациентите с терминални състояния трябва да имат достъп до експериментални лечения, които потенциално биха могли да спасят живота им", каза Тръмп. „Лицата, които са неизлечимо болни, не трябва да ходят от окръг до окръг, за да търсят лекарство - искам да им дам шанс точно тук у дома. Време е Конгресът да даде на тези прекрасни американци „правото да опитат“.

Поддръжниците на акта за право да се опитват, които включват вицепрезидента Майк Пенс, твърдят, че правилата на FDA са ненужни пречки за неизлечимо болните пациенти, които се надяват да търсят достъп до експериментални лекарства, защото нямат други възможности за лечение.Въпреки това, съгласно сегашното законодателство, повечето терминално болни получават достъп от FDA до неодобрени лекарствени продукти, независимо от програмата „състрадателна употреба“. FDA твърди, че е одобрила 99% от заявленията за палиативна употреба между 2010 и 2015 г., а през 2015 г. е отказала само 10 от 1 200 искания.

Предложеното законодателство има три ключови разпоредби. Ако бъде приет, това ще позволи на хората с животозастрашаващи болести да получат неодобрени лекарства, които са преминали през фаза 1 след получаване на одобрение от лекар. От FDA няма да се изисква да проверява лекарството за адекватно доказателство за безопасност, както го прави сега, и ще бъде забранено да се използват каквито и да било отрицателни клинични резултати от лекарството като доказателство за това, че не са го одобрили по-късно. Окончателната разпоредба е, че законопроектът ще защити производителите на наркотици от каквато и да е отговорност, ако наркотиците предизвикват отрицателен резултат, освен ако не става дума за умишлено неправомерно поведение или груба небрежност.

В доклад от януари 2018 г., публикуван в Вестник на Нова Англия по медицина Д-р Стивън Йоффе и Холи Линч, J.D., от Университета на Пенсилвания посочват, че критиците на законопроекта твърдят, че тя действително ще подкопае правомощията на FDA да контролира експерименталните лекарства. Без никакъв надзор за безопасност, има шанс използването на неодобрени продукти да причини повече вреда, отколкото полза на пациентите и да намали качеството им на живот. Съществува също така загриженост, че разширяването на достъпа извън проучванията може да забави основаните на доказателства решения за използването на нови наркотици.

„Дори ако достъпът до лекарства за проучвания е ограничен до пациенти, които наистина не могат да участват в опитите за тестване, отклоняването на ресурсите към разширен достъп може да има сериозни последици за много по-голям брой пациенти, които биха се възползвали от бързото одобряване на ефективни лекарства“ Йофе и Линч пишат.

Те отбелязват, че най-големият ефект от законопроекта е, че пациентите ще „загубят ползата от значими промени, насочени към безопасността, които агенцията препоръчва в 10% от одобрените разрешения за достъп.” Другите му ефекти ще бъдат минимални: бариерите пред достъпа, посочени от Белият дом всъщност не е толкова висок и макар спонсорът на законодателството, г-н Анди Бигс, да казва, че програмата за милосърдна употреба е „прекалено сложна, бюрократична и отнема твърде дълго време за одобрение“, формата всъщност отнема около 45 минути за попълване и 99% от тях са одобрени.

Част от причината за относително отворения достъп до експериментални проучвания е, че FDA беше толкова силно критикувана през 80-те години от активисти, изискващи пациентите със СПИН да имат достъп до експериментални лекарства. Остава да се види какво ще се случи с акта “Право да се опита”, но подобно законодателство вече е прието в 31 държави.